神濟昌華SNUG01在北京大學第三醫院正式啟動多中心IIT臨床研究
2025年3月6日，由北京大學第三醫院神經內科牽頭、漸凍癥領域權威專家樊東升教授領銜開展的SNUG01基因治療藥物多中心臨床研究（IIT-02）在京啟動，標志著該藥物針對肌萎縮側索硬化（ALS）的臨床研究進入新階段。
雙方團隊合影
本次啟動的IIT-02研究采用多中心、單臂、開放設計，重點探索不同劑量下鞘內注射SNUG01治療ALS患者的安全性、耐受性及初步療效。項目由北醫三院樊東升教授擔任主要研究者，神濟昌華為申辦方，依托國內規模最大的漸凍癥診療中心——北醫三院神經內科，聯合浙江大學醫學院附屬第二醫院、福建醫科大學附屬協和醫院等多家頂尖醫療機構共同推進。
北醫三院兩個院區共同參與本次啟動會
SNUG01是神濟昌華基于內源性神經保護分子SG001，采用腺相關病毒（AAV）為載體開發的創新基因治療藥物，具有“一次給藥，長期有效”的潛在優勢。在臨床前動物研究中，SNUG01展現出顯著的神經元保護作用。此前完成的SNUG01-IIT-01研究已驗證該藥物安全耐受性良好，在療效指標及生物標志物改善方面呈現積極信號。
樊東升教授在啟動會中表示：“基于前期研究的積極信號，我們期待通過多中心團隊的協同合作，系統評估SNUG01在ALS臨床治療方面的潛力，為患者探索更優治療方案。扎實的臨床數據將為后續研究奠定科學基礎。”
樊東升教授
神濟昌華聯合創始人、CEO彭林博士表示：“SNUG01的研發始終聚焦未被滿足的臨床需求。與北醫三院及樊教授團隊的合作，將加速AAV基因治療在ALS領域的臨床驗證進程。我們期待通過精準的劑量探索，多方面驗證藥物特性，為突破性療法的開發提供科學支撐。”
彭林博士
作為神濟昌華首款進入臨床階段的基因治療藥物，SNUG01的研發進展標志著企業在神經系統疾病領域的實質性突破。本次多中心研究的開展，不僅為ALS治療方案的優化提供關鍵數據支持，更有望推動我國基因治療臨床科研體系的協同發展。隨著研究的深入推進，該藥物或將為漸凍癥治療開辟新路徑，給患者群體帶來新的曙光。
